Eiger是一家致力于开发设计和一些公司核酸临床疗程致使有名和超有名伤寒症的生器皿制药新公司。昨日，该新公司无限期，已在英美两国市场推出Zokinvy（lonafarnib），该药于2020年11月拿到英美两国FDA批准，用于疗程早衰症（Progeria，又称：哈金森-吉尔福德早衰综合征，HGPS）和早衰十分相似核纤层肽伤寒（Progeroid Laminopathies，PL）伤寒变，减低致死显然显然会。在临床试验里，Zokinvy疗程将致死率减低了60%（p=0.0064），出生率延长2.5年。许多伤寒变使用该类固醇已超过10年。
正因如此，Zokinvy是亚太地区第一个获批疗程早衰症和早衰十分相似核纤层肽伤寒（PL）的类固醇。在批准的同时，FDA颁发给Eiger一张有名儿科伤寒症原则上甄别凭证（PRV），以奖给该新公司在早衰症领域做出的突出贡献。在11月23日，Eiger无限期，已将这张PRV以9500万美元出售，根据早衰症研究成果基金显然会（PRF）的合作和供应协议，Eiger移去了50%的额度，即4750万美元。
Eiger身兼商务卿Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被表明能减低早衰症伤寒变致死显然显然会的类固醇。为了履行对伤寒变的承诺，我们设立了Eiger OneCare， 这一综合性计划，包括由专业护理经理、提前结束专家获取的个性化拥护、为见下文的伤寒变获取的共同付费经济援助以及旨在帮助寻求Zokinvy疗程的伤寒变的其他伤寒变拥护服务。”
在英美两国，大多数已确定的Zokinvy录用伤寒变已通过Eiger的亚太地区扩大符合要求计划不感兴趣了Zokinvy疗程，目前已转入到Eiger OneCare，这将有助于顺利应运而生Zokinvy商业供应。
在英美两国，Zokinvy通过原则上甄别流程拿到批准，该药目前也在不感兴趣欧洲药品总局（EMA）的快速评估。此前，Zokinvy已被英美两国FDA和欧洲联盟EMA授予疗程早衰症和早衰十分相似核纤层肽伤寒的孤儿药参赛权（ODD）、被FDA授予超越器皿参赛权（BTD）和有名儿科伤寒症参赛权（RPDD）。
早衰症和早衰十分相似核纤层肽伤寒（PL）是一独特的、超有名、内分泌早衰性伤寒症，可避免青少年过早再生，快速中年伤寒变的致死。若未经疗程，早衰症青少年将死于心脏伤寒，高达致死年龄14.5岁。至少，亚太地区约有400事例早衰症青少年、200事例PL青少年，其里有约180事例青少年和中年已被早衰症研究成果基金显然会（The Progeria Research Foundation）确认，其里有约20人在英美两国、23人在欧洲。
Zokinvy是一种肇始的、施打法尼基转移酶类似物（FTI），可阻断早衰肽的法尼基化。该药是一种伤寒症修正临床，在早衰症青少年和中年里具有显著的生存环境更进一步。在早衰症伤寒变里，Zokinvy将致死率减低了60%（p=0.0064），高达生存环境时间增加了2.5年。最类似于的不良催化是小肠催化（腹泻、咳嗽、恶心），大多数为轻度或里度（1级或2级）。许多早衰症伤寒变已不感兴趣了持续10年以上的Zokinvy疗程。
早衰症（HGPS）是一种有名的、灾难性的青少年快速再生的内分泌伤寒症。该伤寒是由区块核纤层肽A（lamin A）的LMNA遗传里的一个点特异性造成的，转化成法尼基化反常的、有致癌性的早衰肽（progerin）。核纤层肽A是真核细胞结构上支架的一部分，在真核细胞结构上和物理性质方面发挥重要作用。早衰症青少年显然会死于影响数百万正常再生的相同伤寒症——脊柱硬化，但患儿致死的高达年龄为14.5岁。早衰症伤寒症体现包括致使发育不全、硬皮伤寒十分相似皮肤、全身脂肪伤寒患者、神经性、肌腱挛缩、软组织发育不良、全身脊柱粥十分相似硬化快速、心血管物理性质下降和里风。至少，在亚太地区范围内，约有400事例早衰症青少年伤寒变。
早衰十分相似核纤层肽伤寒（progeroid laminopathies）是由核纤层肽A（lamin A）和/或Zmpste24遗传的一系列特异性造成的快速再生的遗传，这些特异性转化成不同于早衰肽的法尼基化肽。虽然不转化成早衰肽，但这些遗传特异性显然会避免与早衰肽有重叠但比如说的伤寒症体现。总的来说，在亚太地区范围内，早衰十分相似核纤层肽伤寒的存活率显然高于早衰症。
lonafarnib是Eiger新公司从默沙东专利权拿到，该药是一种物理性质鲜明的、处于前期开发设计阶段的、有法尼基转移酶为靶点的施打活性类似物，法尼基转移酶是通过名为异戊二烯化的过程作准备肽质的修饰。早衰肽是一种法尼基化的反常肽，被认为不可被切割，避免与游离紧密结合，从而避免游离形态的改变和随后的细胞损伤。lonafarnib可阻断早衰肽的法尼基化，已被证实可显著减低早衰症青少年的致死显然显然会。
除了疗程早衰症和早衰十分相似核纤层肽伤寒外，Eiger新公司也刚刚开发设计lonafarnib疗程丁型结核伤寒细菌感染（HDV）细菌感染。2018年12月末，FDA和EMA分别授予了lonafarnib疗程丁型结核伤寒细菌感染细菌感染（HDV）的超越器皿参赛权（BTD）和原则上类固醇参赛权（PRIME）。lonafarnib可抑制肝脏内HDV复制的异戊二烯化步骤，在伤寒毒细菌感染被装阶段阻断伤寒毒细菌感染生命周期。
来自多项II期临床成果的数据资料证实了基于lonafarnib的方案疗程HDV细菌感染者的和安全性，数据资料标示出，在先前未不感兴趣疗程（初治）的HDV细菌感染者里，基于lonafarnib的方案超过了使HDV RNA水平减低≥2log10以及丙硫酸酸硫酸基转移酶（ALT）正常化的联合主要往北，这解读了肝脏状况和伤寒毒细菌感染学接收者的改善。目前，该药受制于一项关键性的HDV III期临床成果里。
丁型结核伤寒是由HDV细菌感染造成，是最致使的一种有机体伤寒毒细菌感染性结核伤寒类型。丁型结核伤寒仅在携带乳腺癌细菌感染（HBV）的母体里作为共细菌感染而发生，引发比乳腺癌更致使的肝脏伤寒症，并且显然会加快肝支气管炎、癌症和肝物理性质心脏病。丁型结核伤寒是一种受到破坏亚太地区有机体健康的伤寒症，该伤寒显然影响亚太地区有约1500万-2000万人。丁型结核伤寒在亚太地区不同邻近地区的风靡情况各不相同。据报道，在亚太地区范围内，有约4.3%-5.7%的慢性乳腺癌细菌感染感染者存在HDV细菌感染。在某些邻近地区，包括外蒙古、里国、俄罗斯、高加索邻近地区、孟加拉国、土耳其、非洲、里东和南美等部分邻近地区，慢性HBV细菌感染者里HDV的患伤寒率甚至更高，据报道，蒙古和孟加拉国的HBV细菌感染者里HDV的患伤寒率高达60%（生器皿谷Bioon.com）
原文出处：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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