美国改进型“心脏病预防针”：用基因编辑技术，3年内人体实验

2021-11-29 00:43:46 来源:

一家英国初创美国公司正在开发设计“肺结核预防针”，欲通过基因编辑药物减小肺结核的发病率，预计在3年内启动时试验品。近来，其基因编辑计划得到谷歌新美国公司Alphabet红杉基金的支持，未完成了5850万美元的A轮融资。这家新兴生物技术开发美国公司叫做Verve Therapeutics，由英国麻省荣民总医院测序所学院主任、以前哈佛医学院肺结核研究者Sekar Kathiresan始创。游离的炎含量与肺结核的发病率具体，随着年龄的增长，炎可能会水淹血管并最终导致肺结核发病。据《泰晤士报》引述，Verve Therapeutics准备好借助CRISPR-Cas9基因编辑技术开发，变动骨髓中加入制造者低密度脂蛋白（LDL）炎的PCSK9基因。该美国公司的首席生物科学顾问、匹兹堡大学的遗传学家贝克·穆苏努鲁（Kiran Musunru）曾使用CRISPR-Cas9修饰大鼠的PCSK9基因，成功地将大鼠的炎减小了35％至40％。Verve Therapeutics强调称其只开发编辑体细胞的药物方法，这种基因编辑不会发送到给后代。2014年，《科技日报》曾引述贝克·穆苏努鲁及其威尔森的PCSK9基因编辑学术研究。两人以以前登载在英国心脏学会杂志《循环学术研究》登载的学术研究看出，通过测序剪辑技术开发变动PCSK9骨髓基因的功能，可以减小肺结核发病危险性。他们的动物试验证明，须要打一针就能永久减小大鼠体内炎水平，使肺结核发病危险性减小40%到90%。以以前，贝克·穆苏努鲁回应，“这一方法来药物肺结核，从试验室到生命体临床试验，可能还要10年左右”。开发设计肺结核基因编辑药物的初衷是变动肺结核的药物正则表达式。Sekar Kathiresan对路透社回应，大多数肺结核患者需要每天服药，但现有的心脏药物存在价格高、类药物大等实用性。基因编辑药物可以将肺结核的药物正则表达式从每日大病、每月注射药物变动成“在短期内”方法。即通过一次性基因药物就可以永久性地防止肺结核发病。据《泰晤士报》引述，该美国公司预计在三年内着手试验品，对患有相像遗传性的肺结核易发群体进行药物。如果治果公共安全有效，将推广至更多人群。Kathiresan回应，该基因编辑药物可以用作那些曾经历肺结核发病且希望避免再度发病的成年人。近来，Verve Therapeutics获得由谷歌新美国公司Alphabet旗下红杉基金领投的5850万美元A轮融资。据悉，这笔资金将用来着手以前动物试验。除Alphabet的危险性资本部门外，Verve Therapeutics的A轮投资方还有ARCH Venture Partners，F-Prime Capital和Biomatics Capital。