CRISPR基因编辑的系统设计是病人遗传的新概念法则，然而，该工具早已被用以最大限度病人长时间慢性疾病。宾夕法尼亚大学学院Dongsheng Duan领导的研究成果的小组具体并弥补了CRISPR基因编辑里的语言障碍，为该的系统设计成为一种持续病人手段得益于了基础。
CRISPR基因编辑曾受天然来犯病毒能力也启发，使研究成果部门通过切除和替换基因组里的基因来转变DNA序列，这种基因有可能病人多种遗传。Duan和国立卫生研究成果院以及匹兹堡大学的合作者一起正在研究成果如何利用CRISPR病人杜氏肌营养不良（DMD）。
DMD哮喘装载一种才会里断防乳腺癌细胞内导致的遗传病，如果缺乏防乳腺癌细胞内，肌肉组织巨噬细胞就才会拉长最终死亡，许多哮喘失去了走路、颤动和经常性肾脏基本功能所必需的肌肉组织，就这样长时间的生命画上了句号。
“CRISPR从某种程度上切断了基因，并将基因穿孔在一起，”Duan问道。他是学院小分子微生物学和免疫学教授。“要做到这一点，CRISPR的小分子剪刀（又称Cas9）必需告诉他在哪里挤压，挤压位置由gRNA决定。我们惊讶地发现，通过减低gRNA总数，可以将小鼠数学模型的病人有效性从3个月初延长到18个月初。”
Duan的实验室给6周大的DMD小鼠注射CRISPR的系统，他们原本采用了被许多研究成果部门用于的广泛思路，等量的Cas9和gRNA。虽然反之亦然注射到肌肉组织里缺点其实更高，当研究成果团队试图长时间补救所有毒素肌肉组织时，这种思路缺点不佳。他们发现，脑组织里的防乳腺癌细胞内并未稳定下来，肾脏里也一样，换句话问道，病人不能阻止疾病发展。
进一步核查发现，gRNA标有被过度能量消耗了，意味着没有足够的gRNA问道道Cas9应该切哪里。于是，研究成果的小组减低了gRNA标有总数，并段落实验，这一新思路敬着减低了肾脏和脑组织里的防乳腺癌细胞内，18个月初的观察此后，小鼠肌肉组织瘢痕减少，肾脏基本功能和肌肉组织基本功能都得到了更佳。
“我们的结果表明，gRNA丢失是长效CRISPR的系统病人的一个独特语言障碍，”Duan问道。“我们深信，通过减低和冗余gRNA剂量也许可以弥补这一语言障碍，深信也符合以其他CRISPR治疗。”
他们期盼新论述有助于得益于更佳CRISPR基因编辑治疗的基础。
原始出处：Hakim CH, Wasala NB, Nelson CE, et al. AAV CRISPR Editing Rescues Cardiac and Muscle Function for 18 Months in Dystrophic Mice. JCI Insight. 2018 Dec 6;3(23).
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