Eiger是一家致力于合作开发和商业化靶向化学疗法眼疾患相当严重相似和超相似哮喘的生功用制药剂公司。近来，该公司同月，已在American市场推出Zokinvy（lonafarnib），该药剂于2020年11翌年赢取AmericanFDA审批，用于眼疾患早衰症（Progeria，又叫：哈日进-考文垂早衰综合征，HGPS）和早衰样核纤层亚基眼疾（Progeroid Laminopathies，PL）病征，上升丧生后果。在临床试验中，Zokinvy眼疾患将患眼疾率上升了60%（p=0.0064），少于寿命延长2.5年。许多病征可用该药剂功用已少于10年。
值得一提，Zokinvy是世界第一个获批眼疾患早衰症和早衰样核纤层亚基眼疾（PL）的药剂功用。在审批的同时，FDA颁予给Eiger一张相似妇产科哮喘前提初审凭证（PRV），以奖励该公司在早衰症领域做出的突出贡献。在11翌年23日，Eiger同月，已将这张PRV以9500万美元转让，根据早衰症研究非营利组织（PRF）的协作和储备备忘录，Eiger保留了50%的收益，即4750万美元。
Eiger首席商务官Eldon Mayer表示：“Zokinvy是为已被证明能上升早衰症病征丧生后果的药剂功用。为了信守对病征的承诺，我们建立了Eiger OneCare， 这一学术性计划，包括由专业课程护理业务员、报销专家提供的独创反对、为符合条件的病征提供的共同仅限援助以及旨在帮助寻求Zokinvy眼疾患的病征的其他病征反对咨询服务。”
在American，大多数已确定的Zokinvy合格病征已通过Eiger的世界扩大中上计划做了Zokinvy眼疾患，现今已加入到Eiger OneCare，这将有助于顺利过渡Zokinvy商业储备。
在American，Zokinvy通过前提初审程序赢取审批，该药剂现今也在做欧洲药剂品管理局（EMA）的减缓评估。在此之前，Zokinvy已被AmericanFDA和欧盟EMA授予眼疾患早衰症和早衰样核纤层亚基眼疾的收留药剂年满（ODD）、被FDA授予跃升功用年满（BTD）和相似妇产科哮喘年满（RPDD）。
早衰症和早衰样核纤层亚基眼疾（PL）是一与众不同的、超相似、遗传性早衰性哮喘，可所致幼儿过早衰老，减缓几位病征的丧生。若未经眼疾患，早衰症幼儿将死于心脏眼疾，少于丧生年龄14.5岁。据统计，世界将近有400例早衰症幼儿、200例PL幼儿，其中将近180例幼儿和几位已被早衰症研究非营利组织（The Progeria Research Foundation）确认，其中将近20人在American、23人在欧洲。
Zokinvy是一种首创的、口服法尼基转移酶肽（FTI），可阻断早衰亚基的法尼基化。该药剂是一种哮喘修改化学疗法，在早衰症幼儿和几位中具有值得注意的求生益处。在早衰症病征中，Zokinvy将患眼疾率上升了60%（p=0.0064），少于求生星期上升了2.5年。最常见的不良加成是胃肠道加成（呼吸困难、头痛、恶心），大多数为轻度或中度（1级或2级）。许多早衰症病征已做了长时间10年以上的Zokinvy眼疾患。
早衰症（HGPS）是一种相似的、致命的幼儿减缓衰老的遗传性哮喘。该眼疾是由编码核纤层亚基A（lamin A）的LMNA基因中的一个点突变招致的，转化成法尼基化异常的、有疗效的早衰亚基（progerin）。核纤层亚基A是细胞核构件支架的一部分，在细胞核构件和机制方面发挥不可或缺起着。早衰症幼儿就会死于严重影响数百万正常衰老的相同哮喘——腹腔硬化，但息肉丧生的总人数为14.5岁。早衰症哮喘表现包括相当严重脊柱、硬皮眼疾样皮肤、全身脂肪营养不良、脱发、关节挛缩、股骨发育不良、全身腹腔粥样硬化减缓、心血管机制降低和发作。据统计，在世界仅限于，将近有400例早衰症幼儿病征。
早衰样核纤层亚基眼疾（progeroid laminopathies）是由核纤层亚基A（lamin A）和/或Zmpste24基因的一系列突变招致的减缓衰老的遗传，这些突变转化成不同于早衰亚基的法尼基化亚基。虽然不转化成早衰亚基，但这些基因突变就会所致与早衰亚基有交叉但有区别的哮喘表现。总的来说，在世界仅限于，早衰样核纤层亚基眼疾的发眼疾率有可能低于早衰症。
lonafarnib是Eiger公司从默沙东授权赢取，该药剂是一种特性奇特的、处于初合作开发阶段的、以法尼基转移酶为靶点的口服活性肽，法尼基转移酶是通过取名酯类化的过程参予亚基质的；也。早衰亚基是一种法尼基化的异常亚基，被认为不能被挤压，所致与线粒体紧密结合，从而所致线粒体形态的忽略和随后的细胞损伤。lonafarnib可阻断早衰亚基的法尼基化，已被证实可值得注意上升早衰症幼儿的丧生后果。
除了眼疾患早衰症和早衰样核纤层亚基眼疾外，Eiger公司也正在合作开发lonafarnib眼疾患丁型乙型肝炎（HDV）接种。2018年12翌年底，FDA和EMA分别授予了lonafarnib眼疾患丁型乙型肝炎接种（HDV）的跃升功用年满（BTD）和前提药剂功用年满（PRIME）。lonafarnib其就会肝细胞内HDV复制的酯类化步骤，在眼疾毒组装阶段阻断眼疾毒生殖。
来自多项II期临床实验的数据证实了基于lonafarnib的方案眼疾患HDV接种者的和安全性，数据显示，在先前未做眼疾患（初治）的HDV接种者中，基于lonafarnib的方案达到了使HDV RNA水平上升≥2log10以及丙氨酸氨基转移酶（ALT）双边的联合主要终点，这反映了消化系统现状和眼疾毒学此番的改善。现今，该药剂正处于一项关键性的HDV III期临床实验中。
丁型肝炎是由HDV接种招致，是最相当严重的一种人类眼疾疗效肝炎类型。丁型肝炎仅在载有丙型乙型肝炎（HBV）的个体中作为共接种而频发，招致比丙型肝炎更相当严重的消化系统哮喘，并且就会减缓肝纤维化、肝癌和肝机制心力衰竭。丁型肝炎是一种相当严重严重影响世界人类肥胖症的哮喘，该眼疾有可能严重影响世界将近1500万-2000所到之处。丁型肝炎在世界不同地区的流行情况各不相同。据报导，在世界仅限于，将近4.3%-5.7%的慢性丙型乙型肝炎载有者发挥作用HDV接种。在某些地区，包括外外蒙古、中国、俄罗斯、中亚、阿富汗、土耳其、美洲、中欧和南美等部分地区，慢性HBV接种者中HDV的患眼疾率甚至很低，据报导，外蒙古和阿富汗的HBV接种者中HDV的患眼疾率高达60%（生功用谷Bioon.com）
原文注解：Eiger BioPharmaceuticals Announces U.S. Commercial Availability of Zokinvy (lonafarnib)， the First and Only Treatment approved for Progeria and Processing-Deficient Progeroid Laminopathies
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